JP2026016379A — プロタンパク質転換酵素サブチリシン／ケキシン（ｐｃｓｋ９）遺伝子関連障害を治療するための方法および組成物
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2026-02-03 · 0y expired
What this patent protects
【課題】ＰＣＳＫ９関連疾患、例えば高脂血症、例えば高コレステロール血症に対する有効な治療方法を提供する。 【解決手段】二本鎖リボ核酸（ＲＮＡｉ）剤を約２５ｍｇ～約８００ｍｇの一定用量で対象に投与するステップを含み、ここで前記二本鎖ＲＮＡｉ剤は二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、前記アンチセンス鎖は、特定のヌクレオチド配列のヌクレオチド３５４４～３６２３とは３以下のヌクレオチド分異なる少なくとも１５の隣接ヌクレオチドを含む相補性領域を含み、それにより前記対象における前記ＰＣＳＫ９遺伝子の発現を阻害する方法が提供される。 【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】ＰＣＳＫ９関連疾患、例えば高脂血症、例えば高コレステロール血症に対する有効な治療方法を提供する。 【解決手段】二本鎖リボ核酸（ＲＮＡｉ）剤を約２５ｍｇ～約８００ｍｇの一定用量で対象に投与するステップを含み、ここで前記二本鎖ＲＮＡｉ剤は二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、前記アンチセンス鎖は、特定のヌクレオチド配列のヌクレオチド３５４４～３６２３とは３以下のヌクレオチド分異なる少なくとも１５の隣接ヌクレオチドを含む相補性領域を含み、それにより前記対象における前記ＰＣＳＫ９遺伝子の発現を阻害する方法が提供される。 【選択図】なし
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