JP2026009428A — Ａｌａｓ１遺伝子の発現を阻害する組成物および方法
Assigned to Icahn School of Medicine at Mount Sinai · Expires 2026-01-20 · 0y expired
What this patent protects
【課題】ＡＬＡＳ１遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸、医薬組成物、および細胞中でＡＬＡＳ１発現を阻害する方法を提供する。 【解決手段】ＡＬＡＳ１の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸であって、該二本鎖リボ核酸が、センス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、該アンチセンス鎖が、ＡＬＡＳ１ＲＮＡ転写物に対する相補性領域を含んでなり、該アンチセンス鎖が、ＵＡＡＧＡＵＧＡＧＡＣＡＣＵＣＵＵＵＣＵＧＧＵまたはＵＡＡＧＡＵＧＡＧＡＣＡＣＵＣＴＵＵＣＵＧＧＵのアンチセンス配列からの少なくとも２０個の連続ヌクレオチドを含んでなる、二本鎖リボ核酸が提供される。 【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】ＡＬＡＳ１遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸、医薬組成物、および細胞中でＡＬＡＳ１発現を阻害する方法を提供する。 【解決手段】ＡＬＡＳ１の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸であって、該二本鎖リボ核酸が、センス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、該アンチセンス鎖が、ＡＬＡＳ１ＲＮＡ転写物に対する相補性領域を含んでなり、該アンチセンス鎖が、ＵＡＡＧＡＵＧＡＧＡＣＡＣＵＣＵＵＵＣＵＧＧＵまたはＵＡＡＧＡＵＧＡＧＡＣＡＣＵＣＴＵＵＣＵＧＧＵのアンチセンス配列からの少なくとも２０個の連続ヌクレオチドを含んでなる、二本鎖リボ核酸が提供される。 【選択図】なし
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