JP Patent
JP2026004402A — 被験体におけるｓｍｎ２スプライシングのモジュレーションのための組成物および方法
Assigned to Biogen MA Inc · Expires 2026-01-14 · 0y expired
What this patent protects
【課題】被験体におけるSMN2 mRNAのスプライシングをモジュレーションするための、化合物、組成物および方法を提供する。 【解決手段】被験体に対して、ヒトSMN2 pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物を投与することを含む、方法であって、アンチセンス化合物が脳脊髄液中に投与される、前記方法が提供される。 【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】被験体におけるSMN2 mRNAのスプライシングをモジュレーションするための、化合物、組成物および方法を提供する。 【解決手段】被験体に対して、ヒトSMN2 pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物を投与することを含む、方法であって、アンチセンス化合物が脳脊髄液中に投与される、前記方法が提供される。 【選択図】なし
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Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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