JP2025532985A — 修飾二本鎖rna剤
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2025-10-03 · 1y expired
What this patent protects
本開示の一態様は、センス鎖、および標的遺伝子のmRNAの少なくとも一部と十分に相補的であるアンチセンス鎖を含み、各鎖が14~40ヌクレオチドを有し、アンチセンス鎖が、5’末端からカウントして、1位に、少なくとも1つのTNA(トレオース核酸)を含む、dsRNA剤に関する。本発明の他の態様は、CNS障害を有する対象を処置する方法であって、細胞において標的遺伝子の発現をモジュレートする方法、およびdsRNA剤を細胞または対象へと投与するステップを含む方法に関する。
USPTO Abstract
本開示の一態様は、センス鎖、および標的遺伝子のmRNAの少なくとも一部と十分に相補的であるアンチセンス鎖を含み、各鎖が14~40ヌクレオチドを有し、アンチセンス鎖が、5’末端からカウントして、1位に、少なくとも1つのTNA(トレオース核酸)を含む、dsRNA剤に関する。本発明の他の態様は、CNS障害を有する対象を処置する方法であって、細胞において標的遺伝子の発現をモジュレートする方法、およびdsRNA剤を細胞または対象へと投与するステップを含む方法に関する。
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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