JP2025532127A — Ｍｅｃｐ２発現を低減する化合物及び方法
Assigned to Ionis Pharmaceuticals Inc · Expires 2025-09-29 · 1y expired
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細胞または動物におけるメチルＣｐＧ結合タンパク質２（ＭＥＣＰ２）ＲＮＡの量または活性を低減し、場合によっては細胞または動物におけるＭＥＣＰ２タンパク質の量を低減するためのオリゴマー化合物、方法及び医薬組成物が提供される。このようなオリゴマー剤、オリゴマー化合物、方法及び医薬組成物は、神経発達疾患または障害の少なくとも１つの症状または特徴を改善するのに有用である。このような神経発達疾患または障害は、ＭＥＣＰ２重複症候群を含む。このような症状または特徴は、自閉症、知的障害、運動機能障害、低血圧、全般的な発達遅延、胃腸症状、不安、てんかん、再発性呼吸器感染症、…
USPTO Abstract
細胞または動物におけるメチルＣｐＧ結合タンパク質２（ＭＥＣＰ２）ＲＮＡの量または活性を低減し、場合によっては細胞または動物におけるＭＥＣＰ２タンパク質の量を低減するためのオリゴマー化合物、方法及び医薬組成物が提供される。このようなオリゴマー剤、オリゴマー化合物、方法及び医薬組成物は、神経発達疾患または障害の少なくとも１つの症状または特徴を改善するのに有用である。このような神経発達疾患または障害は、ＭＥＣＰ２重複症候群を含む。このような症状または特徴は、自閉症、知的障害、運動機能障害、低血圧、全般的な発達遅延、胃腸症状、不安、てんかん、再発性呼吸器感染症、てんかん性脳症、及び早期死亡を含む。 【選択図】なし
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Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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