JP2025525569A — 遺伝子編集成分、システム、及び使用方法
Assigned to レナゲード セラピューティクス マネージメント インコーポレイテッド · Expires 2025-08-05 · 1y expired
What this patent protects
本開示は、新規Ｃａｓ Ｖ型プログラム可能ヌクレアーゼを含む方法及び組成物ならびにＣａｓ Ｖ型プログラム可能ヌクレアーゼを送達することが可能な脂質ナノ粒子及びそれを含むゲノム編集システムを提供する。治療用途、ならびに植物及び工業的バイオテクノロジーのため。本開示は、細胞、組織、器官、または生物における正確な遺伝子編集を含む様々な用途において使用するためのＣａｓ Ｖ型ベースの遺伝子編集システムを提供する。様々な実施形態では、Ｃａｓ Ｖ型ベースの遺伝子編集システムは、（ａ）Ｖ型ポリペプチド及び（ｂ）複合体が標的核酸配列（例えば、ゲノムまたはプラスミド標…
USPTO Abstract
本開示は、新規Ｃａｓ Ｖ型プログラム可能ヌクレアーゼを含む方法及び組成物ならびにＣａｓ Ｖ型プログラム可能ヌクレアーゼを送達することが可能な脂質ナノ粒子及びそれを含むゲノム編集システムを提供する。治療用途、ならびに植物及び工業的バイオテクノロジーのため。本開示は、細胞、組織、器官、または生物における正確な遺伝子編集を含む様々な用途において使用するためのＣａｓ Ｖ型ベースの遺伝子編集システムを提供する。様々な実施形態では、Ｃａｓ Ｖ型ベースの遺伝子編集システムは、（ａ）Ｖ型ポリペプチド及び（ｂ）複合体が標的核酸配列（例えば、ゲノムまたはプラスミド標的配列）に局在化し、それに結合するように複合体を形成するためにＶ型ポリペプチドと会合することが可能なＶ型ガイドＲＮＡを含む。 【選択図】図２２
Drugs covered by this patent
- Onpattro (PATISIRAN SODIUM) · Alnylam Pharmaceuticals
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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