JP2025148418A — Ｐｋｋ発現を調節するための組成物及び方法
Assigned to Ionis Pharmaceuticals Inc · Expires 2025-10-07 · 1y expired
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【課題】ＰＫＫ ｍＲＮＡ及びタンパク質の発現を減少させるためのアンチセンス化合物、組成物及び方法を提供する。当該方法、化合物及び組成物は、ＰＫＫ関連疾患、障害、及び病態を治療、予防、改善するために有用である。 【解決手段】修飾オリゴヌクレオチド及び共役基を含み、前記修飾オリゴヌクレオチドは、１２～３０個の連結されたヌクレオシドから成り、特定の配列の３０～２２２６の核酸塩基配列のいずれかの少なくとも８、少なくとも９、少なくとも１０、少なくとも１１、少なくとも１２、少なくとも１３、少なくとも１４、少なくとも１５、少なくとも１６、少なくとも１７、少なくとも１…
USPTO Abstract
【課題】ＰＫＫ ｍＲＮＡ及びタンパク質の発現を減少させるためのアンチセンス化合物、組成物及び方法を提供する。当該方法、化合物及び組成物は、ＰＫＫ関連疾患、障害、及び病態を治療、予防、改善するために有用である。 【解決手段】修飾オリゴヌクレオチド及び共役基を含み、前記修飾オリゴヌクレオチドは、１２～３０個の連結されたヌクレオシドから成り、特定の配列の３０～２２２６の核酸塩基配列のいずれかの少なくとも８、少なくとも９、少なくとも１０、少なくとも１１、少なくとも１２、少なくとも１３、少なくとも１４、少なくとも１５、少なくとも１６、少なくとも１７、少なくとも１８、少なくとも１９、または少なくとも２０個の連続する核酸塩基を含む核酸塩基配列を有する、化合物が提供される。 【選択図】なし
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