JP2025137508A — Ｇｌａ遺伝子に突然変異を有する患者のファブリー病を治療する方法
Assigned to Amicus Therapeutics Inc · Expires 2025-09-19 · 1y expired
What this patent protects
【課題】 ＧＬＡ遺伝子に突然変異を有する患者のファブリー病を治療する方法を提供する。 【解決手段】 ファブリー病と診断された患者を治療する方法及びファブリー病と診断されたか又はそれを有する疑いがある患者のα－ガラクトシダーゼＡを増強する方法が提供される。特定の方法は、α－ガラクトシダーゼＡの薬理学的シャペロンの治療有効用量を患者に投与することを含み、ここで、患者は、α－ガラクトシダーゼＡをコードする核酸配列に突然変異を有する。ファブリー病の治療への薬理学的シャペロンの使用及びファブリー病の治療における使用のための組成物も記載される。 【選択図】 …
USPTO Abstract
【課題】 ＧＬＡ遺伝子に突然変異を有する患者のファブリー病を治療する方法を提供する。 【解決手段】 ファブリー病と診断された患者を治療する方法及びファブリー病と診断されたか又はそれを有する疑いがある患者のα－ガラクトシダーゼＡを増強する方法が提供される。特定の方法は、α－ガラクトシダーゼＡの薬理学的シャペロンの治療有効用量を患者に投与することを含み、ここで、患者は、α－ガラクトシダーゼＡをコードする核酸配列に突然変異を有する。ファブリー病の治療への薬理学的シャペロンの使用及びファブリー病の治療における使用のための組成物も記載される。 【選択図】 なし
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