JP2025111426A — 修飾二本鎖ｒｎａ剤
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2025-07-30 · 1y expired
What this patent protects
【課題】ｓｉＲＮＡ遺伝子治療の遺伝子サイレンシングの有効性を改善するための二本鎖ＲＮＡ剤を提供する。 【解決手段】センス鎖およびアンチセンス鎖を含み、各鎖が１４～４０のヌクレオチドを有する式（Ｉ）に示す二本鎖ＲＮＡ剤が提供される。 （Ｂ１～Ｂ３、Ｂ１’～Ｂ４’：２’－Ｏアルキル、２’－置換アルコキシなどの修飾を含むヌクレオチド。Ｃ１：前記アンチセンス鎖のｓｅｅｄ領域（２位～８位）の反対側の部位にある熱不安定化ヌクレオチド。Ｔ１、Ｔ１’～Ｔ３’：修飾を含むヌクレオチド。ｎ１、ｎ３、ｑ１：４～１５ヌクレオチド長。ｎ…
USPTO Abstract
【課題】ｓｉＲＮＡ遺伝子治療の遺伝子サイレンシングの有効性を改善するための二本鎖ＲＮＡ剤を提供する。 【解決手段】センス鎖およびアンチセンス鎖を含み、各鎖が１４～４０のヌクレオチドを有する式（Ｉ）に示す二本鎖ＲＮＡ剤が提供される。 （Ｂ１～Ｂ３、Ｂ１’～Ｂ４’：２’－Ｏアルキル、２’－置換アルコキシなどの修飾を含むヌクレオチド。Ｃ１：前記アンチセンス鎖のｓｅｅｄ領域（２位～８位）の反対側の部位にある熱不安定化ヌクレオチド。Ｔ１、Ｔ１’～Ｔ３’：修飾を含むヌクレオチド。ｎ１、ｎ３、ｑ１：４～１５ヌクレオチド長。ｎ５、ｑ３、ｑ７：１～６ヌクレオチド長。ｑ２、ｑ６：１～３ヌクレオチド長。ｑ５：０～１０ヌクレオチド長。ｎ２、ｎ４、ｑ４：０～３ヌクレオチド長） 【選択図】なし
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