JP2025079347A — キャリアペプチドが連結された核酸
Assigned to Nippon Shinyaku Co Ltd · Expires 2025-05-22 · 1y expired
What this patent protects
【課題】細胞内への取り込み効率が高い、及び／又は安全性の高い核酸を提供する。 【解決手段】ｐｒｅ－ｍＲＮＡのスプライシングを調節する、又は標的となるＲＮＡ若しくはその標的領域の機能を阻害する、核酸若しくはその医薬的に許容可能な塩又はそれらの水和物と、前記核酸若しくはその医薬的に許容可能な塩又はそれらの水和物に連結された、ＫＫＲＴＬＲＫＳＮＲＫＫＲ（配列番号１）のアミノ酸配列、又は配列番号１において１又は２個のアミノ酸が付加、欠失、又は置換されたアミノ酸配列（ただし、配列番号１のＮ末端から８位及び９位の両方のアミノ酸が置換されたものを除く）を含むキャリアペ…
USPTO Abstract
【課題】細胞内への取り込み効率が高い、及び／又は安全性の高い核酸を提供する。 【解決手段】ｐｒｅ－ｍＲＮＡのスプライシングを調節する、又は標的となるＲＮＡ若しくはその標的領域の機能を阻害する、核酸若しくはその医薬的に許容可能な塩又はそれらの水和物と、前記核酸若しくはその医薬的に許容可能な塩又はそれらの水和物に連結された、ＫＫＲＴＬＲＫＳＮＲＫＫＲ（配列番号１）のアミノ酸配列、又は配列番号１において１又は２個のアミノ酸が付加、欠失、又は置換されたアミノ酸配列（ただし、配列番号１のＮ末端から８位及び９位の両方のアミノ酸が置換されたものを除く）を含むキャリアペプチドと、を含み、前記核酸がアンチセンスオリゴマー、ｓｉＲＮＡ、及びｓｈＲＮＡからなる群から選択される、キャリアペプチドが連結された核酸若しくはその医薬的に許容可能な塩又はそれらの水和物等が提供される。 【選択図】図１
Drugs covered by this patent
- Viltepso (VILTOLARSEN) · Nippon Shinyaku
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