JP2025016455A — 組換えヒト酸性アルファグリコシダーゼ
Assigned to Amicus Therapeutics Inc · Expires 2025-02-04 · 1y expired
What this patent protects
【課題】従来のｒｈＧＡＡ産生物と比較して優れた筋細胞への取り込み、次いでリソソームへの送達を示す、ポンペ病の治療法を提供する。【解決手段】チャイニーズハムスター卵巣（ＣＨＯ）細胞由来の組換えヒト酸性αグルコシダーゼ（ｒｈＧＡＡ）分子の集団を対象に投与することを含む、それを必要とする対象におけるポンペ病を処置する方法であって、ｒｈＧＡＡ分子が、７個の潜在的Ｎ－グリコシル化部位を含み；ｒｈＧＡＡ分子が、平均で３～４個のマンノース－６－リン酸（Ｍ６Ｐ）残基を含み；ｒｈＧＡＡ分子が、液体クロマトグラフィー－タンデム質量分析（ＬＣ－ＭＳ／ＭＳ）を使用して決定された…
USPTO Abstract
【課題】従来のｒｈＧＡＡ産生物と比較して優れた筋細胞への取り込み、次いでリソソームへの送達を示す、ポンペ病の治療法を提供する。【解決手段】チャイニーズハムスター卵巣（ＣＨＯ）細胞由来の組換えヒト酸性αグルコシダーゼ（ｒｈＧＡＡ）分子の集団を対象に投与することを含む、それを必要とする対象におけるポンペ病を処置する方法であって、ｒｈＧＡＡ分子が、７個の潜在的Ｎ－グリコシル化部位を含み；ｒｈＧＡＡ分子が、平均で３～４個のマンノース－６－リン酸（Ｍ６Ｐ）残基を含み；ｒｈＧＡＡ分子が、液体クロマトグラフィー－タンデム質量分析（ＬＣ－ＭＳ／ＭＳ）を使用して決定されたｒｈＧＡＡ １ｍｏｌあたり平均で少なくとも約０．５ｍｏｌのビス－マンノース－６－リン酸（ビス－Ｍ６Ｐ）を第１の潜在的Ｎ－グリコシル化部位に含み；ｒｈＧＡＡの集団が、対象において疾患進行を逆転させることができる投薬量で投与される、方法である。【選択図】図１
Drugs covered by this patent
- Zavesca (MIGLUSTAT) · AstraZeneca
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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