JP2024545572A — 原発性線毛機能不全の治療のための組成物及び方法
Assigned to トランスレイト バイオ， インコーポレイテッド · Expires 2024-12-10 · 1y expired
What this patent protects
本発明は、とりわけ、ｍＲＮＡ療法に基づいて原発性線毛機能不全（ＰＣＤ）を治療するための方法及び組成物を提供する。本発明は、連続した５日間の１日当たり１ｍｇ～３６ｍｇの範囲の用量でのＤＮＡＩ１タンパク質をコードするｍＲＮＡの投与が、ＰＣＤにおける線毛機能の回復をもたらしたという驚くべき発見に部分的に基づく。さらに、本発明の方法は、野生型レベルの少なくとも１０％のレベルでの気道上皮におけるＤＮＡＩ１タンパク質の発現、線毛運動周波数（ＣＢＦ）の増大、及び線毛細胞における５％を超えるＤＮＡＩ１陽性トランスフェクションをもたらした。
USPTO Abstract
本発明は、とりわけ、ｍＲＮＡ療法に基づいて原発性線毛機能不全（ＰＣＤ）を治療するための方法及び組成物を提供する。本発明は、連続した５日間の１日当たり１ｍｇ～３６ｍｇの範囲の用量でのＤＮＡＩ１タンパク質をコードするｍＲＮＡの投与が、ＰＣＤにおける線毛機能の回復をもたらしたという驚くべき発見に部分的に基づく。さらに、本発明の方法は、野生型レベルの少なくとも１０％のレベルでの気道上皮におけるＤＮＡＩ１タンパク質の発現、線毛運動周波数（ＣＢＦ）の増大、及び線毛細胞における５％を超えるＤＮＡＩ１陽性トランスフェクションをもたらした。
Drugs covered by this patent
- Onpattro (PATISIRAN SODIUM) · Alnylam Pharmaceuticals
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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