JP2024535850A — 補体成分（Ｃ３）をサイレンシングするためのｉＲＮＡ組成物および方法
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2024-10-02 · 2y expired
What this patent protects
本発明は、補体成分Ｃ３（Ｃ３）遺伝子をターゲティングする、ＲＮＡｉ剤、例えば二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）剤に関する。本発明は、Ｃ３遺伝子の発現を阻害するそのようなＲＮＡｉ剤を使用する方法、ならびにＣ３関連障害、例えば、発作性夜間血色素尿症（ＰＮＨ）、非典型溶血性尿毒症症候群（ａＨＵＳ）、非典型溶血性尿毒症症候群（ａＨＵＳ）、視神経脊髄炎（ＮＭＯ）、多巣性運動ニューロパチー（ＭＭＮ）、重症筋無力症（ＭＧ）、Ｃ３糸球体腎炎、または全身性エリテマトーデスを防止および処置する方法にも関する。
USPTO Abstract
本発明は、補体成分Ｃ３（Ｃ３）遺伝子をターゲティングする、ＲＮＡｉ剤、例えば二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）剤に関する。本発明は、Ｃ３遺伝子の発現を阻害するそのようなＲＮＡｉ剤を使用する方法、ならびにＣ３関連障害、例えば、発作性夜間血色素尿症（ＰＮＨ）、非典型溶血性尿毒症症候群（ａＨＵＳ）、非典型溶血性尿毒症症候群（ａＨＵＳ）、視神経脊髄炎（ＮＭＯ）、多巣性運動ニューロパチー（ＭＭＮ）、重症筋無力症（ＭＧ）、Ｃ３糸球体腎炎、または全身性エリテマトーデスを防止および処置する方法にも関する。
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
Track this patent
Get a daily-checked alert when vulnerability score, expiry, classification, or assignee changes. Email, Slack, or Teams delivery. Pro: 50 watches, Free: 3.