JP2024116406A — 標的化リガンド
Assigned to Arrowhead Pharmaceuticals Inc · Expires 2024-08-27 · 2y expired
What this patent protects
【課題】化合物、該化合物をそのインビボ標的に導くのに有用であるような治療用化合物に連結され得る新規標的化リガンドが記載されている。 【解決手段】本明細書中に開示した標的化リガンドは、遺伝子発現を調節するために、ＲＮＡｉ剤などの発現阻害オリゴマー化合物を肝臓細胞に標的化するのに役立つ。本明細書中に開示した標的化リガンドは、治療用化合物に結合されると、治療向け、診断向け、標的バリデーション、およびゲノム探索の用途を含めたさまざまな用途に使用され得る。本明細書中に開示した標的化リガンドを含んで成る組成物は、発現阻害オリゴマー化合物に連結されると、肝細胞などの…
USPTO Abstract
【課題】化合物、該化合物をそのインビボ標的に導くのに有用であるような治療用化合物に連結され得る新規標的化リガンドが記載されている。 【解決手段】本明細書中に開示した標的化リガンドは、遺伝子発現を調節するために、ＲＮＡｉ剤などの発現阻害オリゴマー化合物を肝臓細胞に標的化するのに役立つ。本明細書中に開示した標的化リガンドは、治療用化合物に結合されると、治療向け、診断向け、標的バリデーション、およびゲノム探索の用途を含めたさまざまな用途に使用され得る。本明細書中に開示した標的化リガンドを含んで成る組成物は、発現阻害オリゴマー化合物に連結されると、肝細胞などの肝臓の細胞における標的核酸配列の発現を媒介でき、そしてそれは、細胞、組織、または生物体における遺伝子発現または活性の阻害に応答する疾患または障害の治療に有用であり得る。 【選択図】なし
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