JP2024028749A — ＴＴＲ関連疾患を治療または予防するためのトランスサイレチン（ＴＴＲ）ｉＲＮＡ組成物およびその使用方法
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2024-03-05 · 2y expired
What this patent protects
【課題】トランスサイレチン（ＴＴＲ）遺伝子を標的化するｉＲＮＡ剤、例えば二本鎖ｉＲＮＡ剤、およびＴＴＲ関連疾患を治療または予防するためにかかるｉＲＮＡ剤を用いる方法を提供する。 【解決手段】細胞内でのＴＴＲの発現を阻害するための二本鎖リボ核酸（ＲＮＡｉ）剤であって、前記ＲＮＡｉ剤がアンチセンス鎖に相補的なセンス鎖を含み、前記アンチセンス鎖が特定の配列に相補的な領域を含み、各鎖が約１４～約３０ヌクレオチド長であり、前記センス鎖のヌクレオチドの実質的すべておよび前記アンチセンス鎖のヌクレオチドの実質的すべてが修飾ヌクレオチドである、二本鎖リボ核酸（ＲＮＡｉ）…
USPTO Abstract
【課題】トランスサイレチン（ＴＴＲ）遺伝子を標的化するｉＲＮＡ剤、例えば二本鎖ｉＲＮＡ剤、およびＴＴＲ関連疾患を治療または予防するためにかかるｉＲＮＡ剤を用いる方法を提供する。 【解決手段】細胞内でのＴＴＲの発現を阻害するための二本鎖リボ核酸（ＲＮＡｉ）剤であって、前記ＲＮＡｉ剤がアンチセンス鎖に相補的なセンス鎖を含み、前記アンチセンス鎖が特定の配列に相補的な領域を含み、各鎖が約１４～約３０ヌクレオチド長であり、前記センス鎖のヌクレオチドの実質的すべておよび前記アンチセンス鎖のヌクレオチドの実質的すべてが修飾ヌクレオチドである、二本鎖リボ核酸（ＲＮＡｉ）剤である。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
Track this patent
Get a daily-checked alert when vulnerability score, expiry, classification, or assignee changes. Email, Slack, or Teams delivery. Pro: 50 watches, Free: 3.