JP2024020209A — 修飾二本鎖ｒｎａ剤
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2024-02-14 · 2y expired
What this patent protects
【課題】ｓｉＲＮＡを用いる遺伝子治療において、遺伝子サイレンシングの有効性を改善することができる新規ｉＲＮＡ二重鎖剤を提供する。 【解決手段】ｄｓＲＮＡ剤のセンス鎖は、少なくとも１つの熱不安定化ヌクレオチドを含み、少なくとも１つの前記熱不安定化ヌクレオチドが、アンチセンス鎖のｓｅｅｄ領域（２位～８位）の反対側の部位に存在し；かつｄｓＲＮＡ剤のアンチセンス鎖が、２’－ＯＭｅ修飾の立体的嵩高さ以下の立体的嵩高さをヌクレオチドに提供する少なくとも２つの修飾ヌクレオチドを含み、前記修飾ヌクレオチドが、１１ヌクレオチド長分離されている。本発明の他の態様は、治療での…
USPTO Abstract
【課題】ｓｉＲＮＡを用いる遺伝子治療において、遺伝子サイレンシングの有効性を改善することができる新規ｉＲＮＡ二重鎖剤を提供する。 【解決手段】ｄｓＲＮＡ剤のセンス鎖は、少なくとも１つの熱不安定化ヌクレオチドを含み、少なくとも１つの前記熱不安定化ヌクレオチドが、アンチセンス鎖のｓｅｅｄ領域（２位～８位）の反対側の部位に存在し；かつｄｓＲＮＡ剤のアンチセンス鎖が、２’－ＯＭｅ修飾の立体的嵩高さ以下の立体的嵩高さをヌクレオチドに提供する少なくとも２つの修飾ヌクレオチドを含み、前記修飾ヌクレオチドが、１１ヌクレオチド長分離されている。本発明の他の態様は、治療での使用に適したこれらのｄｓＲＮＡ剤を含む医薬組成物；および、例えば、様々な病状の治療のために、これらのｄｓＲＮＡ剤の投与によって標的遺伝子の発現を抑制する方法に関する。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
Track this patent
Get a daily-checked alert when vulnerability score, expiry, classification, or assignee changes. Email, Slack, or Teams delivery. Pro: 50 watches, Free: 3.