JP Patent
JP2024012395A — Alas1遺伝子の発現を阻害する組成物および方法
Assigned to Icahn School of Medicine at Mount Sinai · Expires 2024-01-30 · 2y expired
What this patent protects
【課題】より効果的、かつ即効性の安全な遺伝性ポルフィリン症の治療的アプローチを提供する。【解決手段】本発明は、5’-アミノレブリン酸シンターゼ1遺伝子(ALAS1)を標的にする二本鎖リボ核酸(dsRNA)組成物と、このようなdsRNA組成物を使用してALAS1の発現を変化させる(例えば阻害する)方法を提供する。【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】より効果的、かつ即効性の安全な遺伝性ポルフィリン症の治療的アプローチを提供する。【解決手段】本発明は、5’-アミノレブリン酸シンターゼ1遺伝子(ALAS1)を標的にする二本鎖リボ核酸(dsRNA)組成物と、このようなdsRNA組成物を使用してALAS1の発現を変化させる(例えば阻害する)方法を提供する。【選択図】なし
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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