JP2023535381A — 遺伝子疾患の核酸治療薬

USPTO Abstract

本明細書で提供されるのは、レトロウイルスPolポリタンパク質成分をコードする1以上の核酸分子と長い末端反復配列に隣接する1以上の導入遺伝子配列を含む核酸分子とを含むレトロウイルス(例えば、レンチウイルス)に基づく、1以上の導入遺伝子を標的細胞へex vivoまたはin vivoで送達するための組成物である。組成物は、遺伝子発現に関連する障害(例えば、鎌状赤血球症、ベータサラセミア、血友病B、網膜色素変性症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、嚢胞性線維症、がんなど)に関連する症状を処置および/または改善する生物学的効果を有する、任意の導入遺伝子(例えば、βグロビン、第VIII因子、RP GTPアーゼ調節因子(RPGR)、ジストロフィン、嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子(CFTR)、キメラ抗原受容体など)を、標的細胞(例えば、造血幹細胞(HSC)、肝細胞、眼細胞、筋細胞、上皮細胞、T細胞など)へ送達すること、および/または、安定に発現することに、有用である。