JP2023516753A — Ｇｌａ遺伝子の突然変異を有する患者におけるファブリー病を治療する方法
Assigned to アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド · Expires 2023-04-20 · 3y expired
What this patent protects
ファブリー病と診断されたか、又はそれを有する疑いのある患者を治療する方法及びファブリー病と診断されたか、又はそれを有する疑いのある患者においてα－Ｇａｌ Ａを増強する方法が提供される。特定の方法は、α－Ｇａｌ Ａに対する薬理学的シャペロンの治療有効用量を患者に投与することであって、患者がα－Ｇａｌ Ａをコードする核酸配列にミスセンス突然変異を有することを含む。更に記載されるのは、ファブリー病を治療するための薬理学的シャペロンの使用及びファブリー病の治療において使用するための組成物についても記載される。【選択図】なし
USPTO Abstract
ファブリー病と診断されたか、又はそれを有する疑いのある患者を治療する方法及びファブリー病と診断されたか、又はそれを有する疑いのある患者においてα－Ｇａｌ Ａを増強する方法が提供される。特定の方法は、α－Ｇａｌ Ａに対する薬理学的シャペロンの治療有効用量を患者に投与することであって、患者がα－Ｇａｌ Ａをコードする核酸配列にミスセンス突然変異を有することを含む。更に記載されるのは、ファブリー病を治療するための薬理学的シャペロンの使用及びファブリー病の治療において使用するための組成物についても記載される。【選択図】なし
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Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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