JP2023179412A — Hao1(ヒドロキシ酸オキシダーゼ1(グリコール酸オキシダーゼ))遺伝子発現の阻害方法
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2023-12-19 · 2y expired
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【課題】原発性高シュウ酸尿症1型を有するヒト対象を処置する方法を提供する。 【解決手段】対象の体重1kg当たり少なくとも2.0mg、少なくとも3.0mg、少なくとも4.0mg、又は少なくとも5.0mgのALN-GO1の用量を前記対象に四半期ごとに皮下投与し、これにより前記対象を処置することを含み、前記対象の尿中シュウ酸塩排泄が処置後に少なくとも50%減少し、且つ/又は前記対象の血漿中グリコール酸塩レベルが処置後少なくとも75日目まで増加し、維持され、且つ/又は前記対象のGO酵素が、処置前と比較して処置後に少なくとも90%阻害される、原発性高シュウ酸尿症1…
USPTO Abstract
【課題】原発性高シュウ酸尿症1型を有するヒト対象を処置する方法を提供する。 【解決手段】対象の体重1kg当たり少なくとも2.0mg、少なくとも3.0mg、少なくとも4.0mg、又は少なくとも5.0mgのALN-GO1の用量を前記対象に四半期ごとに皮下投与し、これにより前記対象を処置することを含み、前記対象の尿中シュウ酸塩排泄が処置後に少なくとも50%減少し、且つ/又は前記対象の血漿中グリコール酸塩レベルが処置後少なくとも75日目まで増加し、維持され、且つ/又は前記対象のGO酵素が、処置前と比較して処置後に少なくとも90%阻害される、原発性高シュウ酸尿症1型を処置する方法である。 【選択図】図5
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