JP2023120219A — Ａｌａｓ１遺伝子の発現を阻害する組成物および方法
Assigned to Icahn School of Medicine at Mount Sinai · Expires 2023-08-29 · 3y expired
What this patent protects
【課題】本発明は、ＡＬＡＳ１遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）組成物と、このようなｄｓＲＮＡ組成物を使用してＡＬＡＳ１の発現を変化させる（例えば阻害する）方法とを提供する。【解決手段】ＡＬＡＳ１の発現を阻害するためのｄｓＲＮＡであって、前記ｄｓＲＮＡが、センス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記アンチセンス鎖が、ＡＬＡＳ１ ＲＮＡ転写物に対する相補性領域を含んでなり、前記アンチセンス鎖が、特定のアンチセンス配列からの少なくとも２０個の連続ヌクレオチドを含んでなる、ｄｓＲＮＡである。【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】本発明は、ＡＬＡＳ１遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）組成物と、このようなｄｓＲＮＡ組成物を使用してＡＬＡＳ１の発現を変化させる（例えば阻害する）方法とを提供する。【解決手段】ＡＬＡＳ１の発現を阻害するためのｄｓＲＮＡであって、前記ｄｓＲＮＡが、センス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記アンチセンス鎖が、ＡＬＡＳ１ ＲＮＡ転写物に対する相補性領域を含んでなり、前記アンチセンス鎖が、特定のアンチセンス配列からの少なくとも２０個の連続ヌクレオチドを含んでなる、ｄｓＲＮＡである。【選択図】なし
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