JP2022516356A — 原発性線毛機能不全症の治療のための組成物および方法
Assigned to トランスレイト バイオ， インコーポレイテッド · Expires 2022-02-25 · 4y expired
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本発明は、特に、ｍＲＮＡ療法に基づいて原発性線毛機能不全症（ＰＣＤ）を治療するための方法および組成物を提供する。ＰＣＤの治療に使用される組成物は、ダイニン軸糸重鎖５（ＤＮＡＨ５）コード配列を含むｍＲＮＡを含み、ＰＣＤの少なくとも一つの症状もしくは特徴が、強度、重篤度、または頻度において低下する、または発症が遅延するような有効用量および投与間隔で投与される。最適化されたＤＮＡＨ５コード配列を有するｍＲＮＡが提供され、ｍＲＮＡのヌクレオチドを改変することなく投与して、インビボでの持続的な機能を達成することができる。【選択図】なし
USPTO Abstract
本発明は、特に、ｍＲＮＡ療法に基づいて原発性線毛機能不全症（ＰＣＤ）を治療するための方法および組成物を提供する。ＰＣＤの治療に使用される組成物は、ダイニン軸糸重鎖５（ＤＮＡＨ５）コード配列を含むｍＲＮＡを含み、ＰＣＤの少なくとも一つの症状もしくは特徴が、強度、重篤度、または頻度において低下する、または発症が遅延するような有効用量および投与間隔で投与される。最適化されたＤＮＡＨ５コード配列を有するｍＲＮＡが提供され、ｍＲＮＡのヌクレオチドを改変することなく投与して、インビボでの持続的な機能を達成することができる。【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Onpattro (PATISIRAN SODIUM) · Alnylam Pharmaceuticals
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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