JP2022514955A — ウィスコット・アルドリッチ症候群の造血幹細胞遺伝子治療
Assigned to シーエスエル・ベーリング・エルエルシー · Expires 2022-02-16 · 4y expired
What this patent protects
本開示は、少なくとも２つの核酸配列を含む発現ベクターであって、すなわち、抗ＨＰＲＴ ＲＮＡｉをコードする核酸配列、およびウィスコット・アルドリッチ症候群タンパク質をコードする核酸配列を含む発現ベクターを提供する。いくつかの実施形態では、発現ベクターは自己不活性化レンチウイルスベクターである。いくつかの実施形態では、ウィスコット・アルドリッチ症候群タンパク質はウィスコット・アルドリッチ症候群と関連する病理を緩和するために使用される。【選択図】図１
USPTO Abstract
本開示は、少なくとも２つの核酸配列を含む発現ベクターであって、すなわち、抗ＨＰＲＴ ＲＮＡｉをコードする核酸配列、およびウィスコット・アルドリッチ症候群タンパク質をコードする核酸配列を含む発現ベクターを提供する。いくつかの実施形態では、発現ベクターは自己不活性化レンチウイルスベクターである。いくつかの実施形態では、ウィスコット・アルドリッチ症候群タンパク質はウィスコット・アルドリッチ症候群と関連する病理を緩和するために使用される。【選択図】図１
Drugs covered by this patent
- Amondys 45 (CASIMERSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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