JP2022071094A — 腎機能障害を有するファブリー患者の治療方法
Assigned to Amicus Therapeutics Inc · Expires 2022-05-13 · 4y expired
What this patent protects
【課題】ミガラスタットを使用した腎機能障害及び／又は高タンパク尿を有するファブリー患者の治療方法を提供する。 【解決手段】ＧＬＰでバリデーションされたインビトロアッセイに従いＨＥＫ－２９３細胞で突然変異形態のα－ガラクトシダーゼＡを発現させたとき、野生型の≧１．２０倍の相対的増加（＋１０μＭミガラスタット）及び≧３．０％の絶対的増加（＋１０μＭミガラスタット）を示すものとして定義される、ＨＥＫアッセイ適用可能突然変異を含むα－ガラクトシダーゼＡタンパク質に結合したミガラスタットを含む分子を使用する。 【選択図】図１１
USPTO Abstract
【課題】ミガラスタットを使用した腎機能障害及び／又は高タンパク尿を有するファブリー患者の治療方法を提供する。 【解決手段】ＧＬＰでバリデーションされたインビトロアッセイに従いＨＥＫ－２９３細胞で突然変異形態のα－ガラクトシダーゼＡを発現させたとき、野生型の≧１．２０倍の相対的増加（＋１０μＭミガラスタット）及び≧３．０％の絶対的増加（＋１０μＭミガラスタット）を示すものとして定義される、ＨＥＫアッセイ適用可能突然変異を含むα－ガラクトシダーゼＡタンパク質に結合したミガラスタットを含む分子を使用する。 【選択図】図１１
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Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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