JP2022036945A — Ａｌａｓ１遺伝子の発現を阻害する組成物および方法
Assigned to Icahn School of Medicine at Mount Sinai · Expires 2022-03-08 · 4y expired
What this patent protects
【課題】ＡＬＡＳ１遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）組成物と、このようなｄｓＲＮＡ組成物を使用してＡＬＡＳ１の発現を変化させる（例えば阻害する）方法を提供する。 【解決手段】１５～３０塩基対長さのセンス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記アンチセンス鎖が特定の配列の少なくとも１５の連続ヌクレオチドと相補的である、ＡＬＡＳ１の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）を提供する。センス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記アンチセンス鎖がＡＬＡＳ１ ＲＮＡ転写物との相補性領域を含んでなり、前記アンチセンス鎖が、特定のアンチセンス配…
USPTO Abstract
【課題】ＡＬＡＳ１遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）組成物と、このようなｄｓＲＮＡ組成物を使用してＡＬＡＳ１の発現を変化させる（例えば阻害する）方法を提供する。 【解決手段】１５～３０塩基対長さのセンス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記アンチセンス鎖が特定の配列の少なくとも１５の連続ヌクレオチドと相補的である、ＡＬＡＳ１の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）を提供する。センス鎖およびアンチセンス鎖を含んでなり、前記アンチセンス鎖がＡＬＡＳ１ ＲＮＡ転写物との相補性領域を含んでなり、前記アンチセンス鎖が、特定のアンチセンス配列の１つと、３ヌクレオチド以下異なる、少なくとも１５個の連続ヌクレオチドを含んでなる、ＡＬＡＳ１の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸を提供する。 【選択図】なし
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