JP2022025131A — 被験体におけるｓｍｎ２スプライシングのモジュレーションのための組成物および方法
Assigned to Cold Spring Harbor Laboratory · Expires 2022-02-09 · 4y expired
What this patent protects
【課題】被験体におけるSMN2 mRNAのスプライシングをモジュレーションするための化合物、組成物および方法を提供する。同様に、脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための医薬の製造における、開示された化合物および組成物もまた、提供される。 【解決手段】被験体に対して、ヒトSMN2 pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に対して相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物を投与することを含む方法を提供し、ここでアンチセンス化合物は、脳脊髄液中に投与される。 【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】被験体におけるSMN2 mRNAのスプライシングをモジュレーションするための化合物、組成物および方法を提供する。同様に、脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための医薬の製造における、開示された化合物および組成物もまた、提供される。 【解決手段】被験体に対して、ヒトSMN2 pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に対して相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物を投与することを含む方法を提供し、ここでアンチセンス化合物は、脳脊髄液中に投与される。 【選択図】なし
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