JP2022001053A — 病状を治療するためのアンチセンス分子及び方法
Assigned to Western Australia Wilton, University of · Expires 2022-01-06 · 4y expired
What this patent protects
【課題】標的ヌクレオチド配列に結合し、スプライシングを調節することができるアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。【解決手段】本発明は、プレmRNAのスプライシングに関与するRNAモチーフに結合するのに好適なアンチセンス分子化合物及び組成物であって、特異的且つ効率的にエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子化合物及び組成物、並びにその使用方法を提供する。第1の態様によれば、本発明は、選択された標的に結合してエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子を提供する。第2の態様によれば、本発明は、遺伝子障害の予防的処置又は治療的処置に役立…
USPTO Abstract
【課題】標的ヌクレオチド配列に結合し、スプライシングを調節することができるアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。【解決手段】本発明は、プレmRNAのスプライシングに関与するRNAモチーフに結合するのに好適なアンチセンス分子化合物及び組成物であって、特異的且つ効率的にエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子化合物及び組成物、並びにその使用方法を提供する。第1の態様によれば、本発明は、選択された標的に結合してエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子を提供する。第2の態様によれば、本発明は、遺伝子障害の予防的処置又は治療的処置に役立つように選択されるか又は前記処置に適するアンチセンス分子であって、患者に送達するのに好適な形態の少なくとも1つのアンチセンス分子を含むアンチセンス分子を提供する。【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Amondys 45 (CASIMERSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
Track this patent
Get a daily-checked alert when vulnerability score, expiry, classification, or assignee changes. Email, Slack, or Teams delivery. Pro: 50 watches, Free: 3.