JP2021511803A — ヒト心筋細胞におけるジストロフィン変異を修正するための組成物および方法
Assigned to University of Texas System · Expires 2021-05-13 · 5y expired
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本開示は、Cas9ヌクレアーゼまたはCas9ヌクレアーゼをコードする配列と、ジストロフィン遺伝子のスプライスドナー部位もしくはスプライスアクセプター部位を標的とするgRNAまたはgRNAをコードする配列とを、対象に投与する段階を含む、その必要のある対象におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を治療または予防するための方法を提供する。投与によって、対象の心筋細胞の少なくとも一部においてジストロフィン発現が回復し、心収縮性が少なくとも部分的にまたは完全に回復し得る。
USPTO Abstract
本開示は、Cas9ヌクレアーゼまたはCas9ヌクレアーゼをコードする配列と、ジストロフィン遺伝子のスプライスドナー部位もしくはスプライスアクセプター部位を標的とするgRNAまたはgRNAをコードする配列とを、対象に投与する段階を含む、その必要のある対象におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を治療または予防するための方法を提供する。投与によって、対象の心筋細胞の少なくとも一部においてジストロフィン発現が回復し、心収縮性が少なくとも部分的にまたは完全に回復し得る。
Drugs covered by this patent
- Exondys 51 (ETEPLIRSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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