JP2021167313A — ＴＴＲ関連疾患を治療または予防するためのトランスサイレチン（ＴＴＲ）ｉＲＮＡ組成物およびその使用方法
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2021-10-21 · 5y expired
What this patent protects
【課題】ＴＴＲ関連疾患を治療または予防するためのトランスサイレチン（ＴＴＲ）ｉＲＮＡ組成物を提供する。【解決手段】アンチセンス鎖に相補的なセンス鎖を含み、各鎖が約１４〜約３０ヌクレオチド長であり、前記センス鎖のヌクレオチドの実質的すべておよび前記アンチセンス鎖のヌクレオチドの実質的すべてが修飾ヌクレオチドであり、前記センス鎖が８以下の２’−フルオロ修飾を含み；前記アンチセンス鎖が６以下の２’−フルオロ修飾を含み；前記センス鎖および前記アンチセンス鎖が各々独立して、５’末端に２つのホスホロチオエート結合を含み；かつ前記センス鎖が少なくとも１つのリガンドに結…
USPTO Abstract
【課題】ＴＴＲ関連疾患を治療または予防するためのトランスサイレチン（ＴＴＲ）ｉＲＮＡ組成物を提供する。【解決手段】アンチセンス鎖に相補的なセンス鎖を含み、各鎖が約１４〜約３０ヌクレオチド長であり、前記センス鎖のヌクレオチドの実質的すべておよび前記アンチセンス鎖のヌクレオチドの実質的すべてが修飾ヌクレオチドであり、前記センス鎖が８以下の２’−フルオロ修飾を含み；前記アンチセンス鎖が６以下の２’−フルオロ修飾を含み；前記センス鎖および前記アンチセンス鎖が各々独立して、５’末端に２つのホスホロチオエート結合を含み；かつ前記センス鎖が少なくとも１つのリガンドに結合される、二本鎖リボ核酸（ＲＮＡｉ）剤である。【選択図】なし
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