JP2021097673A — 疾病の薬理シャペロン治療に対する応答性を予測する方法
Assigned to Amicus Therapeutics Inc · Expires 2021-07-01 · 5y expired
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【課題】患者が特異的薬理シャペロン療法の候補となるか否かを判定する方法の提供。【解決手段】タンパク質の変異形態を発現する患者が、そのタンパク質のための特異的薬理シャペロンでの治療に応答するか否かを判定する方法であって、ａ．第１の宿主細胞をタンパク質に特異的な薬理シャペロンと接触させるステップであって、第１の宿主細胞がタンパク質の変異形態を発現するステップと；ｂ．特異的薬理シャペロンと接触させられていない第２の宿主細胞内のタンパク質活性を、特異的薬理シャペロンと接触させられた第１の宿主細胞内のタンパク質活性と比較するステップとを含み、特異的薬理シャペロンと…
USPTO Abstract
【課題】患者が特異的薬理シャペロン療法の候補となるか否かを判定する方法の提供。【解決手段】タンパク質の変異形態を発現する患者が、そのタンパク質のための特異的薬理シャペロンでの治療に応答するか否かを判定する方法であって、ａ．第１の宿主細胞をタンパク質に特異的な薬理シャペロンと接触させるステップであって、第１の宿主細胞がタンパク質の変異形態を発現するステップと；ｂ．特異的薬理シャペロンと接触させられていない第２の宿主細胞内のタンパク質活性を、特異的薬理シャペロンと接触させられた第１の宿主細胞内のタンパク質活性と比較するステップとを含み、特異的薬理シャペロンと接触させられていない第２の宿主細胞により発現されたタンパク質の活性に比較した、特異的薬理シャペロンと接触させられた第１の宿主細胞内のタンパク質活性の増加は、その患者が特異的薬理シャペロンでの治療に応答することを表わしている、方法である。【選択図】なし
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