JP2021073183A — 修飾二本鎖ｒｎａ剤
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2021-05-13 · 5y expired
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【課題】標的遺伝子の発現を抑制する二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）剤を提供する。【解決手段】センス鎖配列及び標的遺伝子に対応するｍＲＮＡの少なくとも一部分に相補的なアンチセンス鎖配列を含み、前記センス鎖が、下式（Ｉｓ）で表される二本鎖ＲＮＡ剤。（式中、Ｂ１〜３が、それぞれ２’−ＯＭｅ、Ｃ１が、アンチセンス鎖の対向するヌクレオチドとのミスマッチ対を形成するヌクレオチド、脱塩基修飾を有するヌクレオチド、糖修飾を有するヌクレオチドから選択され、かつアンチセンス鎖のｓｅｅｄ領域の反対側の部位にある熱不安定化ヌクレオチドであり、Ｔ１が、ＤＮＡ、ＲＮＡ、ＬＮＡ、２’−Ｆ、…
USPTO Abstract
【課題】標的遺伝子の発現を抑制する二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）剤を提供する。【解決手段】センス鎖配列及び標的遺伝子に対応するｍＲＮＡの少なくとも一部分に相補的なアンチセンス鎖配列を含み、前記センス鎖が、下式（Ｉｓ）で表される二本鎖ＲＮＡ剤。（式中、Ｂ１〜３が、それぞれ２’−ＯＭｅ、Ｃ１が、アンチセンス鎖の対向するヌクレオチドとのミスマッチ対を形成するヌクレオチド、脱塩基修飾を有するヌクレオチド、糖修飾を有するヌクレオチドから選択され、かつアンチセンス鎖のｓｅｅｄ領域の反対側の部位にある熱不安定化ヌクレオチドであり、Ｔ１が、ＤＮＡ、ＲＮＡ、ＬＮＡ、２’−Ｆ、及び２’−Ｆ−５’−メチルから選択される化学修飾を含むヌクレオチド、ｎ２が１〜３、ｎ１又はｎ３が、独立して４〜１５ヌクレオチド長、ｎ５が、１〜６ヌクレオチド長、かつｎ４が、独立して０〜３ヌクレオチド長である。）【選択図】なし
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