JP2021073182A — 修飾二本鎖ｒｎａ剤
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2021-05-13 · 5y expired
What this patent protects
【課題】標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）剤を提供する。【解決手段】センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、各鎖が、１４〜４０のヌクレオチドを有し、前記ｄｓＲＮＡ剤が、式（Ｉ）で表される二本鎖ＲＮＡ剤。（式中、Ｂ１〜Ｂ３、Ｂ１’〜Ｂ４’は独立に、２’−Ｏ−アルキル等から選択される修飾を含むヌクレオチド、Ｃ１は前記アンチセンス鎖のｓｅｅｄ領域の反対側の部位にある熱不安定化ヌクレオチド、Ｔ１、Ｔ１’〜Ｔ３’は独立に、特定の立体的嵩高さの修飾を含むヌクレオチド、ｎ１、ｎ３、ｑ１は独立に、４〜１５ヌクレオチド長、ｎ５、ｑ３、ｑ７は独立に、１〜６ヌクレ…
USPTO Abstract
【課題】標的遺伝子の発現を阻害する二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）剤を提供する。【解決手段】センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、各鎖が、１４〜４０のヌクレオチドを有し、前記ｄｓＲＮＡ剤が、式（Ｉ）で表される二本鎖ＲＮＡ剤。（式中、Ｂ１〜Ｂ３、Ｂ１’〜Ｂ４’は独立に、２’−Ｏ−アルキル等から選択される修飾を含むヌクレオチド、Ｃ１は前記アンチセンス鎖のｓｅｅｄ領域の反対側の部位にある熱不安定化ヌクレオチド、Ｔ１、Ｔ１’〜Ｔ３’は独立に、特定の立体的嵩高さの修飾を含むヌクレオチド、ｎ１、ｎ３、ｑ１は独立に、４〜１５ヌクレオチド長、ｎ５、ｑ３、ｑ７は独立に、１〜６ヌクレオチド長、ｑ２、ｑ６は独立に、１〜３ヌクレオチド長、ｑ５は独立に、０〜１０ヌクレオチド長、かつｎ２、ｎ４、ｑ４は独立に、０〜３ヌクレオチド長を表す。）【選択図】なし
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