JP2021072822A — アンチセンス核酸
Assigned to Nippon Shinyaku Co Ltd · Expires 2021-05-13 · 5y expired
What this patent protects
【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）の全患者の８％程度が治療可能と考えられる、ジストロフィン遺伝子の第５３番目のエクソン（エクソン５３）を高効率にスキッピングさせる技術を提供する。 【解決手段】ジストロフィン遺伝子のｍＲＮＡ前駆体のうちエクソン５３の５’末端から第３２〜５６番目周辺のヌクレオチドからなる配列をターゲッティングするアンチセンスオリゴマー及びそのオリゴマーを含む筋ジストロフィー治療薬を提供する。 【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）の全患者の８％程度が治療可能と考えられる、ジストロフィン遺伝子の第５３番目のエクソン（エクソン５３）を高効率にスキッピングさせる技術を提供する。 【解決手段】ジストロフィン遺伝子のｍＲＮＡ前駆体のうちエクソン５３の５’末端から第３２〜５６番目周辺のヌクレオチドからなる配列をターゲッティングするアンチセンスオリゴマー及びそのオリゴマーを含む筋ジストロフィー治療薬を提供する。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Viltepso (VILTOLARSEN) · Nippon Shinyaku
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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