JP2021019609A — Ｈａｏ１（ヒドロキシ酸オキシダーゼ１（グリコール酸オキシダーゼ））遺伝子の発現の阻害のための組成物および方法
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2021-02-18 · 5y expired
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【課題】ヒドロキシ酸オキシダーゼ１（ＨＡＯ１）を標的とするＲＮＡｉ剤の提供。【解決手段】細胞でのＨＡＯ１の発現を阻害することができる二本鎖ＲＮＡｉ剤であって、二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、GACUUUCAUCCUGGAAAUAUAのヌクレオチド配列と３つ以下のヌクレオチドが異なる少なくとも１５の連続したヌクレオチドを含み、かつ前記アンチセンス鎖が、UAUAUUUCCAGGAUGAAAGUCCAのヌクレオチド配列と３つ以下のヌクレオチドが異なる少なくとも１５の連続したヌクレオチドを含み；前記センス鎖の実質的に全ての…
USPTO Abstract
【課題】ヒドロキシ酸オキシダーゼ１（ＨＡＯ１）を標的とするＲＮＡｉ剤の提供。【解決手段】細胞でのＨＡＯ１の発現を阻害することができる二本鎖ＲＮＡｉ剤であって、二本鎖領域を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、前記センス鎖が、GACUUUCAUCCUGGAAAUAUAのヌクレオチド配列と３つ以下のヌクレオチドが異なる少なくとも１５の連続したヌクレオチドを含み、かつ前記アンチセンス鎖が、UAUAUUUCCAGGAUGAAAGUCCAのヌクレオチド配列と３つ以下のヌクレオチドが異なる少なくとも１５の連続したヌクレオチドを含み；前記センス鎖の実質的に全てのヌクレオチドおよび前記アンチセンス鎖の実質的に全てのヌクレオチドが、修飾ヌクレオチドであり、かつ前記センス鎖が、３’末端に付着したリガンドにコンジュゲートされている、二本鎖ＲＮＡｉ剤。【選択図】なし
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