JP2020533334A — アポリポタンパク質Ｃ−ＩＩＩ（ＡＰＯＣ３）の発現を阻害するためのＲＮＡｉ剤および組成物
Assigned to アローヘッド ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド · Expires 2020-11-19 · 5y expired
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本開示は、ＲＮＡｉ剤、例えばアポリポタンパク質Ｃ−ＩＩＩ（ＡＰＯＣ３、ａｐｏＣ−ＩＩＩ、ＡＰＯＣ−ＩＩＩ、およびＡＰＯ Ｃ−ＩＩＩとも呼ばれる）遺伝子発現を阻害することができる二本鎖ＲＮＡｉ剤、およびＡＰＯＣ３ ＲＮＡｉ剤を含む組成物に関する。本明細書に開示される前記ＡＰＯＣ３ ＲＮＡｉ剤は、肝細胞を含む細胞への送達を容易にするためにＮ−アセチル−ガラクトサミンを含むリガンドを含む標的化リガンドにコンジュゲートされ得る。必要に応じて１つまたは複数のさらなる治療剤と共に、１つまたは複数のＡＰＯＣ３ ＲＮＡｉ剤を含む医薬組成物もまた、記載される。ＡＰＯＣ３ …
USPTO Abstract
本開示は、ＲＮＡｉ剤、例えばアポリポタンパク質Ｃ−ＩＩＩ（ＡＰＯＣ３、ａｐｏＣ−ＩＩＩ、ＡＰＯＣ−ＩＩＩ、およびＡＰＯ Ｃ−ＩＩＩとも呼ばれる）遺伝子発現を阻害することができる二本鎖ＲＮＡｉ剤、およびＡＰＯＣ３ ＲＮＡｉ剤を含む組成物に関する。本明細書に開示される前記ＡＰＯＣ３ ＲＮＡｉ剤は、肝細胞を含む細胞への送達を容易にするためにＮ−アセチル−ガラクトサミンを含むリガンドを含む標的化リガンドにコンジュゲートされ得る。必要に応じて１つまたは複数のさらなる治療剤と共に、１つまたは複数のＡＰＯＣ３ ＲＮＡｉ剤を含む医薬組成物もまた、記載される。ＡＰＯＣ３ ＲＮＡｉ剤のｉｎ ｖｉｖｏでの送達は、ＡＰＯＣ３遺伝子発現の阻害を提供し、対象においてより低いトリグリセリドおよび／またはコレステロールレベルをもたらし得る。
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