JP2020522265A — オリゴヌクレオチド組成物及びその使用方法
Assigned to Wave Life Sciences Pte Ltd · Expires 2020-07-30 · 6y expired
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とりわけ、本開示は、設計されたＡＰＯＣ３オリゴヌクレオチド、組成物、及びその方法を提供する。一部の実施形態では、提供されるオリゴヌクレオチド組成物は、一本鎖ＲＮＡ干渉及び／またはＲＮａｓｅ Ｈ介在性ノックダウンを改善する。とりわけ、本開示は、オリゴヌクレオチドの構造的要素がオリゴヌクレオチドの特性及び活性（たとえば、ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）活性、安定性、送達など）に顕著な影響を与え得るという認識を含むものであり、こうした構造的要素は、塩基配列、化学修飾（たとえば、糖の修飾、塩基の修飾、及び／またはヌクレオチド間結合の修飾）またはそのパターン、追加の化学的…
USPTO Abstract
とりわけ、本開示は、設計されたＡＰＯＣ３オリゴヌクレオチド、組成物、及びその方法を提供する。一部の実施形態では、提供されるオリゴヌクレオチド組成物は、一本鎖ＲＮＡ干渉及び／またはＲＮａｓｅ Ｈ介在性ノックダウンを改善する。とりわけ、本開示は、オリゴヌクレオチドの構造的要素がオリゴヌクレオチドの特性及び活性（たとえば、ＲＮＡ干渉（ＲＮＡｉ）活性、安定性、送達など）に顕著な影響を与え得るという認識を含むものであり、こうした構造的要素は、塩基配列、化学修飾（たとえば、糖の修飾、塩基の修飾、及び／またはヌクレオチド間結合の修飾）またはそのパターン、追加の化学的部分との複合体化、及び／または立体化学［たとえば、骨格キラル中心（キラルヌクレオチド間結合）の立体化学］、及び／またはそのパターンなどである。一部の実施形態では、本開示は、提供されるオリゴヌクレオチド組成物を使用して疾患を治療するための方法を提供し、この治療では、当該オリゴヌクレオチド組成物が使用されることで、たとえば、ＲＮＡ干渉及び／またはＲＮａｓｅ Ｈ介在性ノックダウンが生じる。 【選択図】なし
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