JP2020143071A — ポンペ病の処置のための高濃度α−グルコシダーゼ組成物
Assigned to Amicus Therapeutics Inc · Expires 2020-09-10 · 6y expired
What this patent protects
【課題】ポンペ病(例えば、乳児発症型ポンペ病)の処置のための組成物の提供。【解決手段】酸α−グルコシダーゼと、1−デオキシノジリマイシン及びn−ブチルデオキシノジリマイシンからなる群から選択される活性部位特異的シャペロンとを含む組成物であって、前記酸α−グルコシダーゼが、約5mg/mLを超える量で存在する、組成物。好ましくは、酸α−グルコシダーゼ酵素が、組み換えヒト野生型酸α−グルコシダーゼである、組成物。【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】ポンペ病(例えば、乳児発症型ポンペ病)の処置のための組成物の提供。【解決手段】酸α−グルコシダーゼと、1−デオキシノジリマイシン及びn−ブチルデオキシノジリマイシンからなる群から選択される活性部位特異的シャペロンとを含む組成物であって、前記酸α−グルコシダーゼが、約5mg/mLを超える量で存在する、組成物。好ましくは、酸α−グルコシダーゼ酵素が、組み換えヒト野生型酸α−グルコシダーゼである、組成物。【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Zavesca (MIGLUSTAT) · AstraZeneca
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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