JP2020096582A — Ａｌａｓ１遺伝子の発現を阻害する組成物および方法
Assigned to Icahn School of Medicine at Mount Sinai · Expires 2020-06-25 · 6y expired
What this patent protects
【課題】ポルフィリン症などのＡＬＡＳ１発現関連障害を治療するための、より効果的、かつ即効性の、安全な代案の治療的アプローチの提供。【解決手段】細胞中または対象中で（例えばヒト対象などの哺乳類中で）、ＡＬＡＳ１遺伝子のＲＮＡ転写物のＲＮＡ誘導サイレンシング複合体（ＲＩＳＣ）媒介切断をもたらす、組成物および方法であって、ＡＬＡＳ１遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）組成物と、このようなｄｓＲＮＡ組成物を使用してＡＬＡＳ１の発現を変化させる（例えば阻害する）方法。【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】ポルフィリン症などのＡＬＡＳ１発現関連障害を治療するための、より効果的、かつ即効性の、安全な代案の治療的アプローチの提供。【解決手段】細胞中または対象中で（例えばヒト対象などの哺乳類中で）、ＡＬＡＳ１遺伝子のＲＮＡ転写物のＲＮＡ誘導サイレンシング複合体（ＲＩＳＣ）媒介切断をもたらす、組成物および方法であって、ＡＬＡＳ１遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）組成物と、このようなｄｓＲＮＡ組成物を使用してＡＬＡＳ１の発現を変化させる（例えば阻害する）方法。【選択図】なし
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
Track this patent
Get a daily-checked alert when vulnerability score, expiry, classification, or assignee changes. Email, Slack, or Teams delivery. Pro: 50 watches, Free: 3.