JP2020036603A — 二本鎖ｒｎａによるグリコール酸オキシダーゼ（ｈａｏ１）の特異的阻害に関する方法および組成物
Assigned to Dicerna Pharmaceuticals Inc · Expires 2020-03-12 · 6y expired
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【課題】グリコール酸オキシダーゼ（ＨＡＯ１）遺伝子の発現および／または活性の調節に応答する特性、疾患および状態の研究、診断および処置のための化合物、組成物、および方法の提供。【解決手段】１５〜８０の長さのヌクレオチドのオリゴヌクレオチド鎖を含む核酸であって、前記核酸が哺乳類細胞内に導入される際にＨＡＯ１標的ｍＲＮＡの発現を低減するように、前記オリゴヌクレオチド鎖が前記オリゴヌクレオチド鎖の少なくとも１５の長さのヌクレオチドに沿って特定の配列から選択される標的ＨＡＯ１ｍＲＮＡ配列に十分に相補的である、核酸。【選択図】図１
USPTO Abstract
【課題】グリコール酸オキシダーゼ（ＨＡＯ１）遺伝子の発現および／または活性の調節に応答する特性、疾患および状態の研究、診断および処置のための化合物、組成物、および方法の提供。【解決手段】１５〜８０の長さのヌクレオチドのオリゴヌクレオチド鎖を含む核酸であって、前記核酸が哺乳類細胞内に導入される際にＨＡＯ１標的ｍＲＮＡの発現を低減するように、前記オリゴヌクレオチド鎖が前記オリゴヌクレオチド鎖の少なくとも１５の長さのヌクレオチドに沿って特定の配列から選択される標的ＨＡＯ１ｍＲＮＡ配列に十分に相補的である、核酸。【選択図】図１
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