JP2020019792A — ミトコンドリアｄｎａ枯渇症候群を含む不均衡なヌクレオチドプールによって引き起こされる疾患のためのデオキシヌクレオシド療法
Assigned to Fundacio Institut de Recerca Hospital Universitari Vall dHebron · Expires 2020-02-06 · 6y expired
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【課題】ヒト遺伝子疾患のための、具体的には不均衡なヌクレオチドプールによって特徴付けられるそれらの疾患、より具体的にはミトコンドリアＤＮＡ枯渇症候群、より具体的にはチミジンキナーゼ２（ＴＫ２）欠損のための薬理学的治療法の提供。 【解決手段】薬理学的治療法は、少なくとも１種類のデオキシヌクレオシド、またはその混合物の投与を含む。ＴＫ２欠損の治療では、薬理学的治療法は、デオキシチミジン（ｄＴ）またはデオキシシチジン（ｄＣ）のいずれか、あるいはこれらの混合物の投与を含む。デオキシヌクレオシドのこの投与は、不均衡なヌクレオチドプールの他の障害に、特にミトコンドリ…
USPTO Abstract
【課題】ヒト遺伝子疾患のための、具体的には不均衡なヌクレオチドプールによって特徴付けられるそれらの疾患、より具体的にはミトコンドリアＤＮＡ枯渇症候群、より具体的にはチミジンキナーゼ２（ＴＫ２）欠損のための薬理学的治療法の提供。 【解決手段】薬理学的治療法は、少なくとも１種類のデオキシヌクレオシド、またはその混合物の投与を含む。ＴＫ２欠損の治療では、薬理学的治療法は、デオキシチミジン（ｄＴ）またはデオキシシチジン（ｄＣ）のいずれか、あるいはこれらの混合物の投与を含む。デオキシヌクレオシドのこの投与は、不均衡なヌクレオチドプールの他の障害に、特にミトコンドリアＤＮＡ枯渇症候群で認められる障害に適用可能である。 【選択図】図１
Drugs covered by this patent
- Kygevvi (DOXECITINE) · Ucb Inc
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