JP2019510030A — Ｇｌａ遺伝子にｇ９３３１ａ変異を有する患者においてファブリー病を処置する方法
Assigned to アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド · Expires 2019-04-11 · 7y expired
What this patent protects
ファブリー病と診断された患者を処置する方法およびファブリー病と診断されたまたはファブリー病に罹っていると疑われる患者においてα−ガラクトシダーゼＡを増強する方法が提供される。特定の方法は、α−ガラクトシダーゼＡの薬理学的シャペロンの治療有効用量を患者に投与することを含み、当該患者は、α−ガラクトシダーゼＡをコードする核酸配列のイントロン４にスプライス部位変異を有している。ファブリー病の処置のための薬理学的シャペロンの使用およびファブリー病の処置における使用のための組成物も記述される。 【選択図】なし
USPTO Abstract
ファブリー病と診断された患者を処置する方法およびファブリー病と診断されたまたはファブリー病に罹っていると疑われる患者においてα−ガラクトシダーゼＡを増強する方法が提供される。特定の方法は、α−ガラクトシダーゼＡの薬理学的シャペロンの治療有効用量を患者に投与することを含み、当該患者は、α−ガラクトシダーゼＡをコードする核酸配列のイントロン４にスプライス部位変異を有している。ファブリー病の処置のための薬理学的シャペロンの使用およびファブリー病の処置における使用のための組成物も記述される。 【選択図】なし
Drugs covered by this patent
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
Track this patent
Get a daily-checked alert when vulnerability score, expiry, classification, or assignee changes. Email, Slack, or Teams delivery. Pro: 50 watches, Free: 3.