JP2019201664A — Ｓｏｄ−１発現を調節するための組成物
Assigned to Biogen MA Inc · Expires 2019-11-28 · 6y expired
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【課題】可溶性スーパーオキシドジスムターゼ１（ＳＯＤ−１）遺伝子中の変異に起因する筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ、別名ルー・ゲーリック病）など、ＳＯＤ−１に関連する疾患を処置するための方法の提供。【解決手段】ＳＯＤ−１ ｍＲＮＡ及び同タンパク質発現を減少させるためのアンチセンス化合物であって、該化合物は修飾オリゴヌクレオチドであり、さらに修飾オリゴヌクレオチドが混成バックボーンを有する化合物。ＳＯＤ−１修飾オリゴヌクレオチドを、それを必要とする個体に投与することを含む処置の方法。【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】可溶性スーパーオキシドジスムターゼ１（ＳＯＤ−１）遺伝子中の変異に起因する筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ、別名ルー・ゲーリック病）など、ＳＯＤ−１に関連する疾患を処置するための方法の提供。【解決手段】ＳＯＤ−１ ｍＲＮＡ及び同タンパク質発現を減少させるためのアンチセンス化合物であって、該化合物は修飾オリゴヌクレオチドであり、さらに修飾オリゴヌクレオチドが混成バックボーンを有する化合物。ＳＯＤ−１修飾オリゴヌクレオチドを、それを必要とする個体に投与することを含む処置の方法。【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Qalsody (TOFERSEN) · Biogen Ma
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