JP2019108349A — 筋ジストロフィを処置するための改善された組成物
Assigned to Sarepta Therapeutics Inc · Expires 2019-07-04 · 7y expired
What this patent protects
【課題】筋ジストロフィー、例えば、デュシェンヌ型筋ジストロフィー及びベッカー型筋ジストロフィーを処置するための改善された組成物及び方法の提供。【解決手段】患者に約３０ｍｇ／ｋｇの用量のエテプリルセンを週１回投与することを含む、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを処置する方法。いくつかの実施形態において、エテプリルセンは、単回用量で、又は静脈内に投与される。いくつかの実施形態において、患者は、ジストロフィン遺伝子のエキソン５１をスキッピングすることによって補正され得るアウトオブフレーム欠失（複数可）を有する、又は小児科の患者である。【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】筋ジストロフィー、例えば、デュシェンヌ型筋ジストロフィー及びベッカー型筋ジストロフィーを処置するための改善された組成物及び方法の提供。【解決手段】患者に約３０ｍｇ／ｋｇの用量のエテプリルセンを週１回投与することを含む、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを処置する方法。いくつかの実施形態において、エテプリルセンは、単回用量で、又は静脈内に投与される。いくつかの実施形態において、患者は、ジストロフィン遺伝子のエキソン５１をスキッピングすることによって補正され得るアウトオブフレーム欠失（複数可）を有する、又は小児科の患者である。【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Exondys 51 (ETEPLIRSEN) · Sarepta
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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