JP2019103501A — ＰＣＳＫ９ ｉＲＮＡ組成物及びその使用方法
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2019-06-27 · 7y expired
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【課題】高脂血症などの脂質障害に罹患している対象の処置方法の提供。【解決手段】細胞内でのＰＣＳＫ９（プロタンパク質転換酵素サブチリシンケキシン９）の発現を阻害する二本鎖ＲＮＡｉ剤であって、アンチセンス鎖に相補的なセンス鎖を含み、アンチセンス鎖がＰＣＳＫ９をコードするｍＲＮＡの一部に相補的な領域を含み、各鎖が独立して１４〜３０ヌクレオチド長であり、アンチセンス鎖が、５’−ＡＣＡＡＡＡＧＣＡＡＡＡＣＡＧＧＵＣＵＡＧ−３’の少なくとも１９の連続するヌクレオチドを含み、特定の修飾ヌクレオチドを含み、二本鎖ＲＮＡｉ剤が少なくとも１つのホスホロチオエート又はメチルホ…
USPTO Abstract
【課題】高脂血症などの脂質障害に罹患している対象の処置方法の提供。【解決手段】細胞内でのＰＣＳＫ９（プロタンパク質転換酵素サブチリシンケキシン９）の発現を阻害する二本鎖ＲＮＡｉ剤であって、アンチセンス鎖に相補的なセンス鎖を含み、アンチセンス鎖がＰＣＳＫ９をコードするｍＲＮＡの一部に相補的な領域を含み、各鎖が独立して１４〜３０ヌクレオチド長であり、アンチセンス鎖が、５’−ＡＣＡＡＡＡＧＣＡＡＡＡＣＡＧＧＵＣＵＡＧ−３’の少なくとも１９の連続するヌクレオチドを含み、特定の修飾ヌクレオチドを含み、二本鎖ＲＮＡｉ剤が少なくとも１つのホスホロチオエート又はメチルホスホネートヌクレオチド間結合を含み、センス鎖が二価又は三価の分枝鎖状リンカーを介して結合された１つ又は複数のＧａｌＮＡｃ誘導体である少なくとも１つのリガンドにコンジュゲートされている、二本鎖ＲＮＡｉ剤。【選択図】なし
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