JP Patent

JP2018082714A — 病状を治療するためのアンチセンス分子及び方法

Assigned to Western Australia Wilton, University of · Expires 2018-05-31 · 8y expired

What this patent protects

【課題】ディシエンヌ型筋ジストフィー（ＤＭＤ）等の遺伝子疾患の治療で、特異的且つ効率的にエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子化合物及び組成物並びにその使用方法の提供。【解決手段】ジストロフィン遺伝子のプレｍＲＮＡのスプライシングに関与するＲＮＡモチーフへの結合に好適なアンチセンス分子化合物及び組成物。選択された標的部位に結合してジストロフィン遺伝子でのエキソンスキッピングを誘導可能である特定のヌクレオチド配列のアンチセンス分子。ジストロフィン遺伝子転写物において、エキソン５，１２，１７，２１，２２，２４，４３〜４７，４９，５０，５４〜６４…

USPTO Abstract

【課題】ディシエンヌ型筋ジストフィー（ＤＭＤ）等の遺伝子疾患の治療で、特異的且つ効率的にエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子化合物及び組成物並びにその使用方法の提供。【解決手段】ジストロフィン遺伝子のプレｍＲＮＡのスプライシングに関与するＲＮＡモチーフへの結合に好適なアンチセンス分子化合物及び組成物。選択された標的部位に結合してジストロフィン遺伝子でのエキソンスキッピングを誘導可能である特定のヌクレオチド配列のアンチセンス分子。ジストロフィン遺伝子転写物において、エキソン５，１２，１７，２１，２２，２４，４３〜４７，４９，５０，５４〜６４，７０及び７２のエキソンスキッピングを誘導するアンチセンス分子又はエキソン４，４，８，１０，２６，３６，４８，６０，６６及び６８において、より効率的にエキソンスキッピングの誘導可能である２以上のアンチセンス分子を組合せた、即ち「カクテル」。【選択図】なし

Drugs covered by this patent

Patent Metadata

Patent number
JP2018082714A
Jurisdiction
JP
Classification
—
Expires
2018-05-31
Drug substance claim
No
Drug product claim
No
Assignee
Western Australia Wilton, University of
Source
FDA Orange Book + USPTO grounding via Google Patents

Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.

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