JP2018027945A — ポンペ病の処置のための高濃度α−グルコシダーゼ組成物
Assigned to Amicus Therapeutics Inc · Expires 2018-02-22 · 8y expired
What this patent protects
【課題】酵素酸α−グルコシターゼ（ＧＡＡ）の欠乏により生じる、ポンペ病（酸マルターゼ欠損）を処置し、予防し及び／又は回復させる方法の提供。【解決手段】酸α−グルコシダーゼと、１−デオキシノジリマイシン及びｎ−ブチルデオキシノジリマイシンから選択される活性部位特異的シャペロンとを含む組成物であって、前記酸α−グルコシダーゼが、約５ｍｇ／ｍＬ好ましくは、約５〜約２５０ｍｇ／ｍＬで存在する組成物及び該組成物を対象に投与する方法。【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】酵素酸α−グルコシターゼ（ＧＡＡ）の欠乏により生じる、ポンペ病（酸マルターゼ欠損）を処置し、予防し及び／又は回復させる方法の提供。【解決手段】酸α−グルコシダーゼと、１−デオキシノジリマイシン及びｎ−ブチルデオキシノジリマイシンから選択される活性部位特異的シャペロンとを含む組成物であって、前記酸α−グルコシダーゼが、約５ｍｇ／ｍＬ好ましくは、約５〜約２５０ｍｇ／ｍＬで存在する組成物及び該組成物を対象に投与する方法。【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Zavesca (MIGLUSTAT) · AstraZeneca
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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