JP2018007666A — トランスチレチンの発現を阻害するための組成物および方法
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2018-01-18 · 8y expired
What this patent protects
【課題】トランスチレチン（ＴＴＲ）遺伝子を標的とする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）、及びＴＴＲの発現を阻害するために該ｄｓＲＮＡを使用する方法の提供。【解決手段】トランスチレチン（ＴＴＲ）の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）であって、前記ｄｓＲＮＡは、センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記アンチセンス鎖は、ＴＴＲをコードするｍＲＮＡの一部に相補的である領域を含み、前記相補性の領域は、３０ヌクレオチド長未満であり、前記アンチセンス鎖及び前記センス鎖が、特定の配列を有するヌクレオチドを含む、二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）。障害がトランスチレチンアミ…
USPTO Abstract
【課題】トランスチレチン（ＴＴＲ）遺伝子を標的とする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）、及びＴＴＲの発現を阻害するために該ｄｓＲＮＡを使用する方法の提供。【解決手段】トランスチレチン（ＴＴＲ）の発現を阻害するための二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）であって、前記ｄｓＲＮＡは、センス鎖及びアンチセンス鎖を含み、前記アンチセンス鎖は、ＴＴＲをコードするｍＲＮＡの一部に相補的である領域を含み、前記相補性の領域は、３０ヌクレオチド長未満であり、前記アンチセンス鎖及び前記センス鎖が、特定の配列を有するヌクレオチドを含む、二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）。障害がトランスチレチンアミロイドーシスである、ｄｓＲＮＡを含む医薬組成物。【選択図】なし
Drugs covered by this patent
- Onpattro (PATISIRAN SODIUM) · Alnylam Pharmaceuticals
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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