JP2017532038A — Ｈａｏ１（ヒドロキシ酸オキシダーゼ１（グリコール酸オキシダーゼ））遺伝子の発現の阻害のための組成物および方法
Assigned to Alnylam Pharmaceuticals Inc · Expires 2017-11-02 · 9y expired
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本発明は、ＨＡＯ１遺伝子を標的とするＲＮＡｉ剤、例えば、二本鎖ＲＮＡｉ剤、およびこのようなＲＮＡｉ剤を用いてＨＡＯ１の発現を阻害する方法、および例えば、ＰＨ１を有する対象を処置する方法に関する。本明細書には、細胞、例えば、対象、例えば、哺乳動物、例えば、ＨＡＯ１関連障害を有するヒトの体内の細胞でのＨＡＯ１遺伝子の発現を阻害する二本鎖ＲＮＡｉ剤、およびこのような二本鎖ＲＮＡｉ剤の使用が記載されている。本発明の特定の態様では、本発明のｉＲＮＡの実質的に全てのヌクレオチドが修飾されている。
USPTO Abstract
本発明は、ＨＡＯ１遺伝子を標的とするＲＮＡｉ剤、例えば、二本鎖ＲＮＡｉ剤、およびこのようなＲＮＡｉ剤を用いてＨＡＯ１の発現を阻害する方法、および例えば、ＰＨ１を有する対象を処置する方法に関する。本明細書には、細胞、例えば、対象、例えば、哺乳動物、例えば、ＨＡＯ１関連障害を有するヒトの体内の細胞でのＨＡＯ１遺伝子の発現を阻害する二本鎖ＲＮＡｉ剤、およびこのような二本鎖ＲＮＡｉ剤の使用が記載されている。本発明の特定の態様では、本発明のｉＲＮＡの実質的に全てのヌクレオチドが修飾されている。
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