JP2017061497A — 被験体におけるｓｍｎ２スプライシングのモジュレーションのための組成物および方法
Assigned to Cold Spring Harbor Laboratory · Expires 2017-03-30 · 9y expired
What this patent protects
【課題】脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための被験体におけるサバイバル運動ニュロン貴伝子２（SMN2） mRNAのスプライシングをモジュレーションするための、化合物、組成物及び方法の提供【解決手段】被験体に対して、ヒトSMN2 pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物を投与することを含む、方法。更にアンチセンス化合物が脳脊髄液中に投与される方法。同様に、脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための医薬の製造における、化合物及び組成物。【選択図】なし
USPTO Abstract
【課題】脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための被験体におけるサバイバル運動ニュロン貴伝子２（SMN2） mRNAのスプライシングをモジュレーションするための、化合物、組成物及び方法の提供【解決手段】被験体に対して、ヒトSMN2 pre-mRNAをコードする核酸のイントロン7に相補的なアンチセンスオリゴヌクレオチドを含むアンチセンス化合物を投与することを含む、方法。更にアンチセンス化合物が脳脊髄液中に投与される方法。同様に、脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための医薬の製造における、化合物及び組成物。【選択図】なし
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