JP2016528890A — ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ系を用いるゲノム編集の治療用の使用
Assigned to Boston Childrens Hospital · Expires 2016-09-23 · 10y expired
What this patent protects
本明細書に開示されているのは、遺伝性血液疾患の治療または予防を目的とする細胞の高効率、部位特異的ゲノム編集方法、組成物及びキットである。細胞中において標的重度複合免疫不全（ＳＣＩＤ）関連ポリヌクレオチド配列を改変する方法であって、前記ＳＣＩＤ関連ポリヌクレオチド配列をＣＲＩＳＰ（ｃｌｕｓｔｅｒｅｄ ｒｅｇｕｌａｒｌｙ ｉｎｔｅｒｓｐａｃｅｄ ｓｈｏｒｔ ｐａｌｉｎｄｒｏｍｉｃ ｒｅｐｅａｔ）関連（Ｃａｓ）タンパク質及び１つから２つのリボ核酸と接触させることを含み、前記リボ核酸は、Ｃａｓタンパク質を前記標的ＳＣＩＤ関連ポリヌクレオチド配列の標的モチーフに指…
USPTO Abstract
本明細書に開示されているのは、遺伝性血液疾患の治療または予防を目的とする細胞の高効率、部位特異的ゲノム編集方法、組成物及びキットである。細胞中において標的重度複合免疫不全（ＳＣＩＤ）関連ポリヌクレオチド配列を改変する方法であって、前記ＳＣＩＤ関連ポリヌクレオチド配列をＣＲＩＳＰ（ｃｌｕｓｔｅｒｅｄ ｒｅｇｕｌａｒｌｙ ｉｎｔｅｒｓｐａｃｅｄ ｓｈｏｒｔ ｐａｌｉｎｄｒｏｍｉｃ ｒｅｐｅａｔ）関連（Ｃａｓ）タンパク質及び１つから２つのリボ核酸と接触させることを含み、前記リボ核酸は、Ｃａｓタンパク質を前記標的ＳＣＩＤ関連ポリヌクレオチド配列の標的モチーフに指向させ、かつハイブリッド形成させ、前記標的ＳＣＩＤ関連ポリヌクレオチド配列を切断させる、前記方法。【選択図】図１６
Drugs covered by this patent
- Onpattro (PATISIRAN SODIUM) · Alnylam Pharmaceuticals
Bibliographic data sourced from FDA Orange Book + USPTO public records. Plain-English summary generated by AI grounded in source text. Patent term extensions (PTR, SPC, pediatric) may shift the effective expiry. Not legal advice.
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